T三十年前，来自艾滋病活动组织ACT UP的一个小组改变了美国的医学进程。他们采用了所谓的“外部/内部战略”。活动人士在美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration，简称fda)和其他联邦政府机构外举行了大规模、喧闹的示威活动，要求加快药品审批程序。另一些人了解了科学的细节，悄悄地与乐于接受的官僚合作，把病人的观点带到桌面上，以实现更快的药物审批目标。
这些绝望的年轻人死于一种新疾病，几乎没有治疗方法，也无法治愈。起初，联邦政府官员和制药公司反对，但最终更多的艾滋病药物出现了。
“百健公司、美国食品药品管理局和阿尔茨海默氏症协会正在吞噬我们这样的家庭的绝望希望。”
艾滋病活动家推动的有效治疗是医疗行业的一个突破。它显示了草根运动的力量，促使政府和大型制药公司采取行动。但它有一个危险而持久的副作用。在随后的几十年里，制药公司认识到，有了患者维权团体的支持，他们可以在数据不那么可靠的情况下，更快地获得更多药物的批准。药品审批过程大大放缓，结果是许多功效极低的产品产生了巨大的利润。
据科学家称，随着生物技术公司Biogen最近批准治疗阿尔茨海默病的药物Aduhelm(也被称为aducanumab)的上市，这一趋势达到了最低点。在阿尔茨海默氏症协会(Alzheimer 's Association)患者团体的大力游说下，fda批准了这种疗法。最近的一次报告来自阿尔茨海默氏症协会的数据显示，该协会在2020年收到了百健公司27.5万美元的捐赠。参与开发这种药物的日本卫材制药公司(Eisai)在2020年捐赠了25万美元。该协会还收到了来自其他公司的大量捐赠，希望将他们自己的类似的阿尔茨海默病药物推向市场。
纪念斯隆凯特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)的药品政策和定价专家彼得·b·巴赫(Peter B. Bach)说，fda的决定是“令人憎恶的”。他告诉我，这一决定将导致企业和游说者“成为安全有效的仲裁者”，以及一个“更不透明、更不公平、更受金融和政治利益冲突影响”的医疗体系。
生原体最初宣布这两项关键的药物三期试验都失败了。事实上，该公司停止了这些试验，其首席执行官米歇尔·沃纳索斯(Michel Vounatsos)在一份声明中说，“这个令人失望的消息证实了治疗阿尔茨海默病的复杂性，以及进一步推进神经科学知识的必要性。”
但之后百健重新向fda提交了同样的数据。加速批准”规则。这个过程由艾滋病活动人士发起，当某些“生物标记物”(通常是一种化学或细胞变化)表明可能有好处时，就允许药物获得批准。在这种情况下，生物标志物是淀粉样蛋白的下降，这种化学物质可以在一些阿尔茨海默病患者的大脑中积累。几十年来，科学家们一直在这么做强烈的争论淀粉样蛋白是否会导致老年痴呆症。
在其声明在获得批准后，fda表示，淀粉样蛋白的下降“预计会减少这种毁灭性痴呆症的临床发病率下降”。fda的声明还说，在研究的两组中，其中一组的临床下降有所下降(没有改善)，但另一组则没有。阿尔茨海默氏症专家不同意。西奈山医疗中心(Mount Sinai Medical Center)阿尔茨海默病研究教授山姆·甘迪(Sam Gandy)告诉我，这项试验基本上无法解释，“这就是它失败的原因。”
在fda批准一种药物之前，它会召集一个专家小组发布行动建议。该机构没有义务遵循委员会的指示，但通常会这样做。在这个案例中，专家小组以10比1的投票反对批准。自那以后，该委员会已有三名成员辞职。哈佛医学院和布里格姆妇女医院的医学教授亚伦·凯塞尔海姆辞职了，告诉的纽约时报，“这可能是我记忆中fda做出的最糟糕的批准决定。”
阿杜赫尔姆的医疗保险费用将超过美国宇航局的年度预算。
在批准声明中，fda承认了该小组的建议。“在咨询委员会提供反馈后，我们继续审查和审议，我们决定Aduhelm申请中提出的证据符合加速批准的标准。我们感谢咨询委员会对数据的独立审查和有价值的建议。”
百健公司两项试验的3200名志愿者都患有早期疾病。但fda批准了该药，允许从刚刚开始出现症状的人到包括痴呆症在内的晚期症状的人，都可以开该药。仅在美国就有近600万人。
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根据美国法律，制药公司可以对任何产品收取任何费用。生原体已宣布Aduhelm的售价为每位患者每年5.6万美元，但这只是服用成本的一半左右。由于它是一种大的蛋白质，必须在专门的中心输液，而且需要高强度、昂贵的医疗监护。医疗保险将为很大比例的服用这种药物的人承担大部分费用。但是美国法律禁止医疗保险谈判价格。
许多阿尔茨海默病专家预测，这种药物的需求将非常巨大。西奈山医院的甘迪说:“即使是我私人诊所里最老练的病人，他们也无法抵抗绝望的诱惑，因为阿杜海姆的批准产生了虚假的希望，而这种希望又增强了绝望的力量。”写了“他们正急着从目前的试验中辞职，并排队开始注射阿杜海姆。”一个分析由纽约时报预计阿杜海姆医疗保险的成本将超过NASA或EPA的年度预算。
fda这一最值得怀疑的行动有可能带来一些积极的结果。食品和药物管理局以“有条件的”批准批准。在未来的某个时刻，百健公司将跟踪研究服用这种药物的人，并提供证据，证明它能改善认知能力，或至少在一段时间内阻止认知能力的下降。过去，fda也曾对其他药物——尤其是治疗癌症的药物——给予有条件的批准。国会的监督可以确保这些条件确实得到满足，如果不满足，批准会很快被取消。
20世纪80年代，Gregg Gonsalves是一名前线的ACT UP活动家。如今，他是耶鲁大学公共卫生学院的流行病学助理教授。他的父亲患有痴呆症，两年前去世了，他理解人们对阿尔茨海默氏症治疗的巨大渴望。但他说，阿杜赫尔姆不是这样的人。“百健公司、食品药品管理局和阿尔茨海默氏症协会正在利用我们这样的家庭的绝望希望，”冈萨维斯说。他解释说，当ACT UP为艾滋病治疗而战时，“我们没有预见到该行业的严重冷嘲热讽。我们争取更快的fda批准，争取在批准前建立健全的、更广泛的准入计划，从来都不是为了阻止我们获取我们服用的药物的信息。”
罗伯特·巴泽尔是耶鲁大学分子、细胞和发育生物学的兼职教授。38年来，他一直担任NBC新闻的首席科学记者。
